我国原创 RNA 编辑技术 LEAPER 在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的临床研究中取得积极疗效。通过一次性给药，该技术可调动人体自身编辑酶修复 RNA，3 名患儿治疗后肌蛋白表达恢复，运动功能改善持续一年。为罕见病治疗开辟新路径。#基因治疗##罕见病#